Título
Eficacia, tolerancia y seguridad de belimumab en pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) tratados en los Servicios de Medicina Interna españoles (BeliLES-GEAS)
Promotor
Grupo de Trabajo de Enfermedades Autoinmunes sistémicas (GEAS) de la Fundación Española de Medicina Interna (FEMI)
Espónsor
Laboratorios GSK
Investigadores principales
Dr. Gerard Espinosa, Dr. Roberto Ríos, Servicio de Enfermedades Autoinmunes, Hospital Clinic, Barcelona
Justificación del estudio
Belimumab es el único tratamiento biológico que posee indicación en ficha técnica para el LES. De acuerdo con los resultados de los dos estudios pivotales (BLISS-52 y BLISS-76), la dosis de 10 mg/kg de belimumab añadida al tratamiento estándar fue más eficaz que el placebo para el tratamiento del LES moderado. Más tarde, estos resultados se confirmaron con el belimumab subcutáneo (200 mg semanales). Posteriormente, los estudios OBSERVE han confirmado estos datos al igual que un registro multicéntrico italiano que ha recogido los datos de eficacia y seguridad del fármaco en vida real. Sin embrago, existe muy poca información en nuestro país acerca de la eficacia y seguridad de este tratamiento en pacientes con LES en vida real por lo que este registro puede suponer una fuente de conocimiento muy importante en este ámbito.
Objetivo del estudio
Crear un registro nacional de pacientes con LES tratados con belimumab para describir la eficacia y seguridad del tratamiento con belimumab intravenoso o subcutáneo en pacientes con LES activo controlados en los servicios de medicina interna de hospitales españoles en un ámbito de vida real.
Diseño del estudio
Estudio observacional, retrospectivo y prospectivo, multicéntrico, nacional.
En la parte retrospectiva se pretende recoger toda la información de los pacientes que ya han recibido o están recibiendo el tratamiento hasta la actualidad para posteriormente continuar con un seguimiento prospectivo. Además, se pretende incluir los nuevos pacientes en los que el seguimiento será enteramente de forma prospectiva.
Selección de los pacientes
En principio, todos los pacientes con LES tratados con belimumab intravenoso o subcutáneo en los servicios de medicina interna de los hospitales españoles podrán ser incluidos.
Criterios de inclusión
- Diagnóstico de LES según los criterios clasificatorios de EULAR/ACR 2019, criterios clasificatorios SLICC o criterios clasificatorios de ACR 1997 o pacientes con sospecha de LES o LES-like de acuerdo al criterio del medico responsable y pacientes con lupus cutáneo sin cumplir criterios de sistémico.
- Edad igual o superior a 18 años.
- Haber recibido al menos una dosis de belimumab intravenoso o subcutáneo.
- Haber firmado el consentimiento informado.
Dado el carácter observacional del registro, los considerados como criterios de exclusión en los estudios pivotales como la nefropatía lúpica o el lupus neuropsiquiátrico no son excluidos de este registro.
Criterio de exclusión
- Negativa del paciente a participar.
Calendario del estudio:
A todos los pacientes incluidos se les hará un seguimiento al menos trimestral hasta cumplir 2 años. El seguimiento posterior queda pendiente de negociación con el espónsor y el promotor.
Aspectos legales
Todos los datos serán anonimizados y codificados. No se publicarán datos de un centro en particular, aunque cada centro es libre de publicar sus propios datos con independencia de su participación en el registro BeliLES-GEAS.
No se enviará ni se publicará ningún dato del registro sin autorización expresa de cada centro.
La participación de cada centro del registro podrá ser de dos personas, idealmente, un miembro senior y un junior.
Los datos del registro se recogerán en un entorno on-line seguro, protegido con contraseña. Esta plataforma usa un sistema de entrada y almacenamiento de datos que cumple con los estándares internacionales de las bases de datos on-line incluyendo la completa anonimización de los datos.
Política de publicación del registro BELILESGEAS
Los registros del grupo de trabajo del GEAS nacen con el espíritu de realizar trabajos multicéntricos relacionados con las enfermedades autoinmunes sistémicas.
En este contexto, este tipo de registros permite a hospitales de pequeño tamaño acceder a realizar estudios de investigación de mayor envergadura gracias a la colaboración global de varios centros.
Las publicaciones del registro BELILESGEAS deben por tanto seguir estos principios y favorecer en lo posible la autoría de investigadores de centros pequeños.
Para ello se propone la siguiente política de publicaciones:
- Todos los investigadores que incluyan pacientes en el registro podrán proponer trabajos de investigación. Esto se debe realizar por escrito, incluyendo las variables necesarias para su realización. Dichos trabajos se evaluarán por los responsables del registro para valorar la plausibilidad del proyecto. Dichos responsables darán una contestación a la mayor brevedad posible.
- Es obligatoria la inclusión de al menos 1 paciente completo para poder proponer un trabajo.
- El investigador que propone el trabajo deberá, terminado el mismo, escribir el original correspondiente y posteriormente enviarlo a los coordinadores del registro para su revisión. Dicho investigador será el primer autor de la publicación.
- Junto con este investigador principal, se podrán añadir como autores otros dos investigadores más del centro que propone el estudio y que hayan colaborado en el proyecto.
- Los coordinadores del registro son el cuarto y último autor de forma alternante, en relación con las funciones de revisión del proyecto, extracción del registro de los datos necesarios, su manejo estadístico en ciertos casos y revisión del paper final.
- Los autores siguientes del original se ordenarán por el número de pacientes incluidos en el registro y que tengan los datos completos hasta llegar a los 10 primeros autores. Estos 10 primeros centros son autores fijos en todas las publicaciones del registro. Este número se puede modificar a medida que vayan cambiando las dimensiones del registro, pero permite a los centros que más pacientes han aportado al proyecto, ser autores de las publicaciones que se hagan.
- A partir del 11º autor se siguen ordenando por el número de pacientes incluidos en el registro hasta el número máximo que permita la línea editorial de cada revista. Como novedad, sin embargo, añadimos que, en las publicaciones siguientes que se realicen, en lugar de iniciarse el recuento de nuevo por el 11º autor se inicie, siempre después de los 10 centros con una n mayor, por el centro siguiente que quedó fuera de la publicación en el paper anterior. Ejemplo: Si una revista acepta en su línea editorial a 20 autores y se acepta un artículo para publicación, el orden de autores sería: Primero el diseñador del proyecto, luego dos colaboradores de su centro, luego uno de los dos coordinadores de registro y el otro coordinador como último autor. Luego irán los 10 primeros centros por orden de pacientes reclutados y quedarían 5 huecos para otros 5 centros (por tanto hasta el puesto 15º). En la siguiente publicación del grupo, si se permiten por ejemplo 25 autores, los autores iniciales se seleccionan por los mismos conceptos anteriores: diseñador, dos colaboradores, coordinadores y 10 primeros centros, PERO los siguientes autores serían del 16º al 25º (en lugar del 11º al 20º). En el siguiente paper se partiría del puesto 26º para ocupar el espacio 11º y así sucesivamente.
- En todos los originales publicados por el grupo de trabajo GEAS debe figurar la participación en dicho registro, con la siguiente frase: “on behalf of the Autoimmune Diseases Study Group (GEAS), Spanish Society of Internal Medicine (SEMI)”